Les maladies rares : un enjeu majeur

Les maladies rares touchent 300 millions de personnes dans le monde mais chaque maladie ne compte que quelques milliers de patients. Le modèle économique repose sur le statut de médicament orphelin (exclusivité de marché, allègements réglementaires) et des prix unitaires élevés. C'est un axe stratégique chez Blue Company.

Côté réglementaire, les procédures accélérées (fast track, breakthrough therapy) permettent de réduire significativement les délais de développement pour les maladies rares. C'est gratifiant de travailler sur des pathologies pour lesquelles il n'existe aucun traitement.